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渐冻症，学名为”肌萎缩侧索硬化症“(ALS)，1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的5大绝症之一。著名物理学家霍金就是此病的患者。
渐冻症是一种进行性神经系统疾病，它是一种选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。
中国大约有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。
冰桶挑战：关注渐冻症
ALS的治疗原则是早诊断早治疗
ALS是渐进性的，它会逐渐恶化。随着时间的推移，更多的肌肉参与其中，最终吞咽困难，不能自主呼吸。
其中Ⅰ、Ⅱ期为疾病早期，Ⅳ、Ⅴ为疾病晚期。早期诊断ALS的临床意义是：ALS病程进展快、患者存活时间不长，早期诊断以延长Ⅰ、Ⅱ期病程是ALS诊疗工作的重点。
ALS属变性疾病，神经系统病变的治疗原则是早期诊断，尽量保持神经功能“正常/仅次于正常”状态的病程，延迟到达疾病晚期的时间。所以，提示了干细胞治疗ALS的最佳时期是在早期，可推迟使用呼吸机，改善病症，延缓疾病的恶化时间。
干细胞为治疗ALS提供了新途径
2000年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6％的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞，开启了干细胞治疗ALS的新时代。多年来，干细胞移植治疗ALS成为热点，研究者致力开辟一条治疗ALS的有效途径。
用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞。
脐带间充质干细胞对ALS有很好的改善作用
在神经退行性疾病中，MSCs疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。
①神经替代作用：MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。
②神经营养作用：MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。
③免疫调节：MSCs显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。
④激活自身干细胞。
临床试验证明脐带间充质能改善ALS患者的病情
干细胞疗法被认为是治疗渐冻症最有希望的方法，已有诸多的案例证实干细胞疗法对渐冻症的疗效确切。
临床案例一
为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。
肌肉力量，肌束震颤都有所缓解，语言、吞咽、呼吸都有所改善，评分增加。
临床案例二
采用自身前后对照研究，对30例ALS患者进行干细胞临床试验，鞘内注射联合静脉滴注治疗ALS，1周、1个月及3个月后复诊，采用ALSFRS评分量表及APPEL评分对患者神经功能评定，结果显示，注射干细胞之后，语言吞咽等功能有所改善好转，神经功能损伤有所缓解降低，在一定程度上可延缓病情进展，未出现严重不良反应。
ALSFRS量表评分包括语言、唾液分泌、吞咽功能、书写、行走等项目，分值越低神经功能损害越严重。
APPEL评分包括延髓功能评分、呼吸功能评分、肌肉力量评分、下肢肌肉功能评分和上肢肌肉功能评分，分值越高，神经功能损害越严重。
临床案例三
美国埃默里大学的Jonathan Glass博士主持了一项干细胞治疗渐冻症的研究，团队发表试验结果：单一浓度的干细胞可以安全注入患者体内。接着，Glass博士又给患者增加了每次注射的细胞数和注射次数，通过ALS功能评定量表、强迫肺活量和力量的定量测量来测评。
结果表明，干细胞移植对患者的健康没有负面影响，干细胞可以在高剂量下安全完成。
通过临床观察，治疗后患者的改善主要有以下几方面：
①肌肉力量的增加；
②四肢肌张力下降；
③肌束震颤次数明显减少；
④言语及吞咽功能明显好转。
结束语：
渐冻症属罕见病，由于它的致命性被列为世界五大绝症之首。每年6月21日为世界渐冻人日，呼吁人们对渐冻症的关注和重视，干细胞疗法作为攻克渐冻症这一世界性难题的新希望，将发挥着巨大的潜力，让生命免于“渐冻”！提高患者生存率和生存质量，还ALS患者一个健康美好的未来！
以下为央视报道《泪目！渐冻症女孩：奶奶是我梦想的翅膀》
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