-从人类身上分离出来的自然产生的干细胞已经用于治疗几十年了。这主要涉及到原代细胞的移植，如造血干细胞（HSC）和间充质干细胞（MSC），以及最近的多能干细胞（PSC）衍生物的移植。
而 细胞工程技术的出现引领了 新一代基于干细胞的疗法，极大地扩展了其治疗用途。这些下一代干细胞被用作 递送系统，用于改善药物和溶瘤病毒对顽固性肿瘤的输送，并且还被工程化为具有血管生成，神经营养和抗炎分子，以加速受损或患病组织的修复。此外， 基因治疗和基因编辑技术正在被用于制造干细胞衍生物，其功能、特异性和反应性都比天然细胞更好。
总的来说，依附于基因与细胞改造的新一代干细胞治疗技术，目前主要被应用于两大领域， 药物的运输与 细胞治疗。
干细胞具有天然的肿瘤迁徙特性，也就是在输入体内后会自发的向肿瘤组织靠拢，因此在干细胞中包装抗癌药可以使这些药物更易于进入肿瘤和/或转移灶，同时降低全身毒性。
目前，神经干细胞（NSCs）与间充质干细胞（MSCs）已经被广泛地应用于抗肿瘤药物的传递研究中，因为它们相对而言不具有免疫原性，并且会响应肿瘤分泌的趋化因子，血管生成因子和/或炎症信号而向肿瘤迁移。其中最有前途的方法是利用干细胞装载前药转化酶、细胞凋亡诱导因子基因或溶瘤病毒（OVs），这些方法均已通过临床测试。
下一代 干细胞本身也可以作为治疗剂，在免疫肿瘤学、组织修复和遗传疾病等多种应用中发挥作用。在免疫肿瘤学中，下一代造血干细胞(HSC)可以通过其多谱系移植能力提供长期的抗原特异性免疫，而下一代多能干细胞（PSC）的分化则可能提供“ 现货型”抗原特异性免疫疗法。
为了用于组织修复，对干细胞进行了改造以使其过表达神经营养因子，抗炎性细胞因子或血管生成因子，从而促因损伤或疾病而受损的组织的愈合或恢复。最后，为了治疗遗传性疾病，下一代干细胞被用于提供长期的酶替代，以纠正或消除致病突变的影响。因此，在确保安全性的同时，提供长期持续性治疗的工程方法对取得足够的治疗益处是必要的。
使用TCR或CAR的工程T细胞进行过继细胞疗法已经探索了数十年。在血液肿瘤中取得的的显著临床效果使美国FDA批准了两种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，Kymriah（Novartis）和Yescarta（吉利德/Kite Pharma），用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。目前还正在开发更多工程化T细胞疗法以针对多种癌症，同时也在HIV等领域进行探索。
在众多开发方向中，也有兴趣在于在干细胞（包括HSC，MSC和PSC）领域中应用TCR和CAR技术，以期延长抗原特异性免疫应答的时间，扩大其应用范围，以及产生现成的抗原特异性细胞疗法。
基因治疗旨在为具有致病性遗传突变的患者提供纠正性、功能性基因替代。将基因治疗应用于HSC是目前临床研究的热点领域，可作为遗传性血液病、原发性免疫缺陷等的治疗选择。
例如，2016年5月，EMA批准了葛兰素史克（GSK）公司的离体HSC基因疗法Strimvelis上市，用于治疗腺苷酸脱氢酶（ADA）缺失导致的严重联合免疫缺陷（SCID）(GSK于2018年将其出售给Orchard Therapeutics公司，现在由Orchard Therapeutics出售)。此外，2019年6月，EMA还批准了蓝鸟生物的离体HSC基因疗法Zyntelgo上市，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者，在今年1月中旬，这款基因疗法在德国正式推出上市，进行商用。
其他基于HSC的基因治疗产品正在临床试验中。例如，近期发表的一项关于成功慢病毒递送的HSC基因疗法治疗Fanconi贫血患者的临床研究和自体HSC基因疗法用于治疗HIV相关淋巴瘤患者的临床研究（I期试验NCT02797470）正在进行中。除了HSC外，利用干细胞的基因疗法也正在探索用于治疗其他遗传性疾病。
干细胞的体外基因编辑可以针对内源性基因位点，以覆盖或纠正基因突变。基因编辑还可以用于破坏特定位点的基因表达，以改善体内功能，或在其他情况下，改善患者体内细胞的持久性。到目前为止，在各种临床前实例中，已通过基因编辑实现了对诱导多能干细胞（iPSC）中致病突变的校正，而对HSC的基因编辑已进入临床试验阶段。
在过去的50-60年中，干细胞领域发生了巨大的变化，一些已经获批上市应用于临床。作为一类保有有增殖分化功能的细胞，干细胞有着其独特的治疗优势，同时，如果要进入临床使用，每种类型的干细胞也都有自身的一系列挑战需要克服。例如基于HSC的疗法的HLA匹配所需的时间和精力，关于获取胎儿组织来源干细胞的伦理困境，以及过去的MSC和心脏干细胞临床试验失败或基于PSC疗法的致瘤风险等。
通过使用工程技术方法有望克服其中一些挑战，这些方法可提高其特异性和功效或将应用范围扩大到新的治疗领域。目前，干细胞治疗技术仍在不断前进并快速发展着，有望给更多患者带来治疗的可能。